Celleterapi er kostnadseffektiv:
– Klokt valg av helsemyndighetene

EHA, MADRID (HealthTalk): Kanje presenterer lørdag en studie på det årlige møtet til den europeiske hematologiforeningen, EHA, som nå pågår i Madrid. 

Studien har evaluert hvor kostnadseffektiv CAR-T-celleterapien Yescarta faktisk er.

Vurdering av kostnadseffektivitet er en nøkkelfaktor når legemiddelmyndighetene vurderer om nye legemidler skal godkjennes og finansieres i helsevesenet. 

Studien til Kanje konkluderer med at CAR-T legemidlet Yescarta er kostnadseffektivt når den gis til pasienter med storcellet B-cellelymfom (DLBCL), som har fått tilbakefall etter fullføring av, eller som ikke har effekt av førstelinje kjemoimmunterapi. 

Kostbar behandling - men effektiv

Yescarta er et kostbart legemiddel. Listeprisen per pasient for en engangsinfusjon med Yescarta er over 3,3 millioner svenske kroner. I tillegg kommer kostnader for leukafarese, kjemoterapi, administrasjon og overvåkning, slik at den totale kostnaden blir omlag 3,5 millioner kroner. 

Men legemidlet er også effektivt. 

Derfor har både de norske, svenske og danske legemiddelmyndighetene nylig kommet frem til samme konklusjon og innført denne behandlingen. Alle konkluderte med at behandling med Yescarta utsetter tiden til sykdomsprogresjon og øker pasientenes overlevelse sammenlignet med stamcelletransplantasjon, som tidligere var standardbehandling, og at kostnadene ved behandlingen står seg i forhold til effekten. 

– Dette skyldes at Yescarta gir pasientene flere kvalitetsjusterte leveår (QALYs) gjennom forlenget overlevelse og bedre livskvalitet. Vår studie viser at merkostnadene ved Yescarta-behandlingen også blir kompensert ved at pasientene unngår behovet for senere behandlinger, spesielt tredjelinjebehandling med legemidlet. Dette gjør Yescarta til en effektiv bruk av knappe helseressurser, slår Kanje fast overfor HealthTalk. 

Studien til Kanje baserer seg på data fra den globale fase 3-studien ZUMA-7, som fulgte opp pasienter fire år etter behandling med Yescarta. Ved fire års oppfølging var 55 prosent av pasientene som fikk engangsbehandling med Yescarta fortsatt i live, sammenlignet med 46% prosent av pasientene som fikk stamcelletransplantasjon (HMAS). Studien inkluderte 359 pasienter med diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) eller høygradig B-cellelymfom (HGBL), som ikke hadde respondert på behandlingen, eller som hadde fått tilbakefall etter å ha fått én tidligere behandling.

Yescarta er en krysning mellom immunterapi og genterapi. Pasientens T-celler renses ut fra blodet og modifiseres genetisk ved hjelp av en retroviral vektor som koder for en anti-CD19-spesifikk kimær antigenreseptor (CAR). T-cellene føres deretter tilbake til pasienten. Tumorceller som uttrykker CD19 på overflaten blir gjenkjent av de genetisk modifiserte cellene og dør via T-cellemediert cytotoksisitet.

I Sverige får omtrent 600 personer årlig diagnosen storcellet B-cellelymfom. Tallet i Norge og Danmark er om lag halvparten. DLBCL er en høygradig ondartet og rasktvoksende svulstsykdom som stammer fra B-lymfocytter, en type hvite blodceller som har blitt omdannet til tumorceller. 

Den avanserte celleterapien erstatter den tidligere standardbehandlingen, som besto av en kombinasjon av høydose kjemoterapi og autolog stamcellestøtte (HMAS). Denne behandlingen hadde da vært den rådende standarden for lymfekreftpasienter i 30 år. Yescarta var tidligere brukt som tredjelinjebehandlng.

Nå har altså legemiddelselskapet Gilead som har utviklet Yescarta estimert kostnadseffektiviteten av Yescarta versus HMAS som andrelinjebehandling. Analysen er gjort fra et svensk helsevesenperspektiv. 

– Men det er høyst relevant også fra et norsk og dansk ståsted, sier Kanje. 

Legemiddelstudier viser at tidlig bruk av Yescarta i behandlingsforløpet gir mer effektiv respons enn å vente med å benytte det i senere behandlingsstadier. Det skyldes blant annet at pasienter som allerede har vært gjennom to behandlingsrunder er ganske svekket som gjør at den kostbare behandlingen får lavere effekt. Dessuten innebærer det å flytte bruke av Yescarta fra 3.-linje til andrelinje ikke nødvendigvis en stor økning i antallet pasienter som er kvalifisert for denne behandlingen.

 – Å gi mer effektiv behandling tidligere vil dermed ikke nødvendigvis føre til mye høyere kostnader for samfunnet, slår Kanje fast.